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2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최(2.29)

<요약본>

보건복지부(장관 조규홍)는 2월 29일(목) 2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규), 서울아산병원(병원장 박승일), 연세대학교 세브란스병원(병원장 하종원), 차의과학대학교 분당차병원(병원장 윤상욱) 등의 임상연구계획(고위험 4건, 중위험 2건, 저위험 1건) 심의를 진행하였으며 총 7건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정하였다.

적합 의결된 첫 번째 과제는 신규 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 자살 유전자(cytosine deaminase)가 도입된 동종 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC11FCD)를 이용하여 뇌에서 빠르게 전이되는 종양을 억제하기 위한 고위험 임상연구이다.

두 번째 과제는 상용화된 CAR-T로 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 ‘미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)’ 환자를 대상으로 인간화된 CAR-T(AT101)를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다.

다만, 이날 적합 의결된 위의 고위험 과제들은 식품의약품안전처장의 추가 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.

한편, 사무국은 연구자에게 제도 안내, 연구계획 작성 지원을 하고 연구자와 직접 소통하기 위해 간담회 및 설명회 등을 주기적으로 진행하고 있으며, 3월 12일(화)에 ’24년도 1차 임상연구자 간담회(장소: 사무국)와 3월 15일(금)에 찾아가는 임상연구 설명회(장소: 가톨릭대인천성모병원)를 개최할 예정이다.

<상세본>

보건복지부(장관 조규홍)는 2월 29일(목) 2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최하였다.

가톨릭대학교 서울성모병원(병원장 윤승규), 서울아산병원(병원장 박승일), 연세대학교 세브란스병원(병원장 하종원), 차의과학대학교 분당차병원(병원장 윤상욱) 등의 임상연구계획(고위험 4건, 중위험 2건, 저위험 1건) 심의를 진행하였으며 총 7건의 심의안건 중 2건은 적합 의결하고 4건은 부적합 의결, 1건은 재심의 결정하였다.

적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫 번째 과제는 신규 교모세포종(GBM) 환자를 대상으로 자살 유전자(cytosine deaminase)가 도입된 동종 골수 유래 중간엽줄기세포(MSC11FCD)를 이용하여 뇌에서 빠르게 전이되는 종양을 억제하기 위한 고위험 임상연구이다.

뇌종양 절제 수술 후 국소투여한 중간엽줄기세포가 암에 대한 굴성(tropism)으로 미세잔존 종양 부위에 고농도로 분포하고, 이 때 전구체인 항균제 5-FC(5-fluorocytosine)가 혈관-뇌장벽(Blood-Brain-Barrier, BBB)을 통과하여 줄기세포와 만나면 항암제인 5-FU(5-fluorouracil)로 전환되어 미세 잔존 종양을 제거한다.

해당 중간엽줄기세포(MSC11FCD)는 뇌종양 수술 직후 회복기간* 없이 즉시 투여가 가능하고, 동결제형으로 운송이 간편하여 다기관 연구 및 해외 임상도 용이한 장점이 있어, 추후 임상연구에서 안전성과 유효성이 인정되면, 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 허가 절차 진입도 기대할 수 있다.

   * 교모세포종(GBM)은 혈관 과다 형성의 특징으로 뇌종양 제거 후에 표준치료를 위하여 회복기간이 필요하나, 이 시기에 종양 재발이 빈번하게 발생. MSC11FCD는 종양 제거 후 바로 국소투여 가능

두 번째 과제는 상용화된 CAR-T로 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 ‘미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)*’ 환자를 대상으로 인간화된 CAR-T(AT101)를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다.

   * ‘미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)’은 전체 B세포 비호지킨 림프종 중 약 30~48%로 가장 높은 비중을 차지하며, 평균 생존률은 6개월임

현재 킴리아주(Kymriah)를 포함한 FDA에 승인된 CAR-T 치료제는 모두 쥐 유래 절편(FMC63)을 사용하는데, 그에 대한 면역반응으로 환자 체내에서 항체가 형성되어 환자에게 주입한 CAR-T 세포의 유효 농도가 유지되지 못하는 것이 CAR-T 치료 실패의 중요한 원인이다.

본 임상연구의 인간화된 CAR-T(AT101) 치료는 기존 CAR-T 치료에 실패하여 더 이상 치료 방법이 없는 말기 B세포 림프종 환자들에게 생명 연장의 가능성을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

다만, 이날 적합 의결된 위의 고위험 과제들은 식품의약품안전처장의 추가 승인을 받은 이후 임상연구를 실시할 수 있다.

한편, 사무국은 연구자에게 제도 안내, 연구계획 작성 지원을 하고 연구자와 직접 소통하기 위해 간담회 및 설명회 등을 주기적으로 진행하고 있으며, 3월 12일(화)에 ’24년도 1차 임상연구자 간담회(장소: 사무국)와 3월 15일(금)에 찾아가는 임상연구 설명회(장소: 가톨릭대인천성모병원)를 개최할 예정이다.

고형우 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “올해 들어 심의위원회 회의에는 세포 치료뿐만 아니라 여러 치료 분야(유전자, 조직, 융복합)에서 중증·난치 질환을 치료하려는 연구계획들이 심의 되었다”라며, 

“첨단재생의료 연구의 다양성 및 확장성을 위해 간담회 및 임상연구 설명회 등으로 연구자와 소통하여 제도 개선 및 법령 개정 검토에 반영될 수 있도록 노력하겠다”라고 밝혔다. 

<붙임> 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개요